Zolgensma : nécessité d’une surveillance rapprochée du bilan hépatique
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Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) est un médicament de thérapie génique indiqué chez l’enfant dans le traitement de l’amyotrophie spinale, une maladie génétique rare affectant les muscles. Il est administré en perfusion intraveineuse unique.
Ce produit est connu pour présenter un risque d’hépatotoxicité d’origine immunologique, pouvant avoir des conséquences graves.
Aussi, afin d’atténuer une potentielle augmentation des transaminases, une corticothérapie systémique doit être administrée chez tous les patients avant et après la perfusion.
Suite au signalement de deux cas d’insuffisance hépatique ayant conduit au décès d’enfants traités par ce produit, des recommandations viennent d’être diffusées afin de renforcer la sécurité d’utilisation du médicament.
La fonction hépatique doit être évaluée avant le traitement puis surveillée fréquemment et régulièrement pendant au moins trois mois après, avec notamment un contrôle hebdomadaire le 1er premier mois de sa perfusion et durant toute la période de diminution progressive des corticoïdes, puis toutes les deux semaines pendant un mois supplémentaire. Bien évidemment, chaque fois que la situation clinique le nécessite, par exemple lors de la survenue de vomissements ou d’un état de faiblesse, un bilan hépatique est également à réaliser.
En cas d’aggravation ou de signes d’aggravation de la fonction hépatique, le traitement par corticoïdes doit rapidement être ajusté. La corticothérapie doit être poursuivie jusqu’à ce que les tests de la fonction hépatique reviennent à la normale. En l’absence de réponse à la corticothérapie, l’avis d’un spécialiste hépato-gastroentérologue pédiatre doit rapidement être demandé.
Pour rappel, les effets indésirables les plus souvent rencontrés avec l’utilisation de ce produit sont une augmentation des enzymes hépatiques, une thrombopénie, des vomissements, une fièvre, et plus rarement une microangiopathie thrombotique.
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