Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) et risque de microangiopathie thrombotique
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Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) est une spécialité indiquée dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). Elle est actuellement disponible en ATU de cohorte.
Des microangiopathies thrombotiques (MAT) ont été observées chez des patients traités par l’onasemnogene abeparvovec, au cours du 1er mois de traitement.
La MAT est une maladie aiguë, associant une thrombopénie, une anémie hémolytique et une atteinte rénale aiguë, qui peut mettre en jeu le pronostic vital.
Aussi, de nouvelles recommandations ont été émises :
Pour les professionnels de santé :
- Avant l’administration d’onasemnogene abeparvovec, un dosage de la créatinine et une numération sanguine, incluant le taux d’hémoglobine et la numération plaquettaire, sont désormais nécessaires en complément du bilan biologique initial.
- La numération plaquettaire ainsi que la fonction rénale (créatinine et bandelette urinaire) doivent être étroitement contrôlées dans la semaine suivant la perfusion, toutes les semaines durant le premier mois, puis à intervalles réguliers. En cas de thrombopénie, des analyses complémentaires doivent être réalisées pour rechercher une anémie hémolytique (schizocytes, dosages haptoglobine et LDH) et un dysfonctionnement rénal.
- Pour les patients présentant des signes évocateurs d’une MAT une prise en charge clinique multidisciplinaire doit être immédiatement mise en place.
Pour les patients, leurs familles et les aidants :
Chez les patients traités par Zolgensma®, la survenue d’ecchymoses, de convulsions ou d’une diminution du volume des urines (oligurie) peut être due à une microangiopathie thrombotique. Si de tels symptômes surviennent, vous devez consulter un médecin en urgence.
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